Key lessons from the first international treatment eligibility committee: the case of metachromatic leukodystrophy

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Key lessons from the first international treatment eligibility committee: the case of metachromatic leukodystrophy

Autor(en): Schoenmakers, Daphne H.; Asbreuk, Marije A. B. C.; Martin, Tamara; Datema, Mareen; Beerepoot, Shanice; Inbar-Feigenberg, Michal; Groescheli, Samuel; Kehreri, Christiane; Obergj, Andreas; Sevin, Caroline; Fumagalli, Francesca; Bergner, Caroline G.; Vieirap, Paivi; Bley, Annette; Uusimaap, Johanna; Horns, Morten Andreas; Brozova, Klara; Stogmann, Eva; Pichlerw, Herbert; Luftinger, Roswitha; Eklund, Erik A.; Mochel, Fanny; Adang, Laura A.; Laugwitz, Lucia; Boelens, Jaap Jan; Calbi, Valeria; Darling, Alejandra; Garcia-Cazorla, Angeles; Gronborg, Sabine W.; Lindemans, Caroline A.; Hasselt, Peter M. van; Hollak, Carla E. M.; de Koning, Tom J.; Ram, Dipak; Dekker, Hanka; Schols, Ludger; Zerem, Ayelet; Graessner, Holm; Wolf, Nicole I.
Tübinger Autor(en):
Martin, Tamara
Laugwitz, Lucia
Graessner, Holm
Gröschel, Samuel
Kehrer, Christiane
Schöls, Ludger
Erschienen in: European Journal of Paediatric Neurology (2025), Bd. 57, S. 72-81
Verlagsangabe: London : Elsevier Sci Ltd
Sprache: Englisch
Referenz zum Volltext: http://dx.doi.org/10.1016/j.ejpn.2025.05.012
ISSN: 1090-3798
DDC-Klassifikation: 610 - Medizin, Gesundheit
Dokumentart: Wissenschaftlicher Artikel
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