Inhaltszusammenfassung:
In dieser retrospektiven Studie wurde die Erfolgsrate einer toxizitätsreduzierten Konditionierung mit Treosulfan vor allogener Stammzelltransplantation bei 30 Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen im Kindesalter im Vergleich zu einem konventionellen Konditionierungsregime mit Busulfan oder Ganzkörperbestrahlung untersucht. Als Kontrollgruppe dienten die Daten von 26 Kindern mit nicht-malignen Erkrankungen, welche vor allogener Stammzelltransplantation eine konventionelle Konditionierung mit Busulfan oder einer Ganzkörperbestrahlung erhalten hatten. Ziel dieser Studie war es, die Erfolgsrate einer Konditionierung mit Treosulfan von Patienten mit Erkrankungen der roten Zellreihe mit denen von Patienten mit anderen nicht-malignen Grunderkrankungen zu vergleichen. Hintergrund dieser Untersuchung war die Hypothese, dass die hohe Zahl an Erythrozyten-Transfusionen vor Stammzelltransplantation bei Patienten mit Hämoglobinopathien ohne ausreichende vorherige Behandlung mit Eisen-Chelatoren zu einer erhöhten Abstoßungsrate nach toxizitätsreduzierter Konditionierung mit Treosulfan führt, im Vergleich zu Patienten mit anderen nicht-malignen Grunderkrankungen. Daher wurden in der vorliegenden Studie die beiden Gruppen Treosulfan-Gruppe und Kontrollgruppe Busulfan/TBI noch jeweils in die beiden Untergruppen nicht-maligne Erkrankungen der roten Zellreihe und andere nicht-maligne Erkrankungen unterteilt, um Unterschiede bezüglich des Auftretens von Komplikationen bezogen auf die Grunderkrankung feststellen zu können.
Es konnte gezeigt werden, dass die Konditionierung mit Treosulfan mit einer hohen Überlebensrate einhergeht. Insbesondere die Rate an veno-okklusiven Erkrankungen und hochgradigen Infektionen lag im Vergleich zu einer Konditionierung mit Busulfan in einem signifikant niedrigeren Bereich. Die Rate an höhergradiger Nierenschädigung war bei der Treosulfangruppe ebenfalls signifikant niedriger. Allerdings lag in der Untergruppe der Erkrankungen der roten Zellreihe die Abstoßungsrate signifikant höher im Vergleich zu der Untergruppe der nicht-malignen Erkrankungen, welche nicht die rote Zellreihe betreffen, sodass bei Hämoglobinopathien diese Konditionierung mit Treosulfan ein Risiko darstellt.
Ein weiteres Ergebnis dieser Studie bildete eine signifikant höhere Rate an dritt- bis viert-gradiger Stomatitis innerhalb der Treosulfan-Gruppe im Vergleich zu der Kontrollgruppe Busulfan/TBI.
hemoglobinopathies