Comparing randomized trial designs to estimate treatment effect in rare diseases with longitudinal models: a simulation study showcased by Autosomal Recessive Cerebellar Ataxias using the SARA score

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Comparing randomized trial designs to estimate treatment effect in rare diseases with longitudinal models: a simulation study showcased by Autosomal Recessive Cerebellar Ataxias using the SARA score

Autor(en): Hendrickx, Niels; Mentre, France; Hamdan, Alzahra; Karlsson, Mats O.; Hooker, Andrew C.; Traschuetz, Andreas; Gagnon, Cynthia; Schuele, Rebecca; Synofzik, Matthis; Comets, Emmanuelle
Tübinger Autor(en):
Synofzik, Matthis
Traschütz, Andreas
Schüle, Rebecca
Erschienen in: Bmc Medical Research Methodology (2025), Bd. 25 (1), Article 179
Verlagsangabe: London : Bmc
Sprache: Englisch
Referenz zum Volltext: http://dx.doi.org/10.1186/s12874-025-02626-x
ISSN: 1471-2288
DDC-Klassifikation: 610 - Medizin, Gesundheit
Dokumentart: Wissenschaftlicher Artikel
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