Ein innovatives humanes in vitro CRISPR/Cas9-Modell zur Untersuchung KMT2A-rearrangierter Leukämien

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URI: http://hdl.handle.net/10900/100379
http://nbn-resolving.de/urn:nbn:de:bsz:21-dspace-1003795
http://dx.doi.org/10.15496/publikation-41759
Dokumentart: Dissertation
Date: 2020-05-08
Language: German
Faculty: 7 Mathematisch-Naturwissenschaftliche Fakultät
Department: Pharmazie
Advisor: Ruth, Peter (Prof. Dr.)
Day of Oral Examination: 2020-04-29
DDC Classifikation: 000 - Computer science, information and general works
570 - Life sciences; biology
610 - Medicine and health
Keywords: CRISPR/Cas-Methode , Akute Leukämie , In vitro
Other Keywords: KMT2A
License: Publishing license excluding print on demand
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Inhaltszusammenfassung:

KMT2A-Translokationen spielen eine wichtige Rolle bei der Leukämogenese. Sie sind mit einer schlechten Prognose verbunden und erfordern dringend neue Behandlungsstrategien. In der Arbeit für diese Dissertation wurde das CRISPR/Cas9-System verwendet, um ein innovatives Leukämiemodell zu generieren, das auf 100% reinen KMT2A-rearrangierten (KMT2Ar) Zellen aus Nabelschnurblut basiert, die ein unbestimmtes Wachstum in Zellkultursystemen zeigen. Dieses Modell teilte die phänotypischen, morphologischen und molekularen Merkmale von Patientenleukämiezellen, sodass die Krankheit realitätsgetreu nachgeahmt werden konnte. Somit dient es als ideale Plattform für pharmakologische Studien.

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