Ein innovatives humanes in vitro CRISPR/Cas9-Modell zur Untersuchung KMT2A-rearrangierter Leukämien

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Zitierfähiger Link (URI): http://hdl.handle.net/10900/100379
http://nbn-resolving.de/urn:nbn:de:bsz:21-dspace-1003795
http://dx.doi.org/10.15496/publikation-41759
Dokumentart: Dissertation
Erscheinungsdatum: 2020-05-08
Sprache: Deutsch
Fakultät: 7 Mathematisch-Naturwissenschaftliche Fakultät
Fachbereich: Pharmazie
Gutachter: Ruth, Peter (Prof. Dr.)
Tag der mündl. Prüfung: 2020-04-29
DDC-Klassifikation: 000 - Allgemeines, Wissenschaft
570 - Biowissenschaften, Biologie
610 - Medizin, Gesundheit
Schlagworte: CRISPR/Cas-Methode , Akute Leukämie , In vitro
Freie Schlagwörter: KMT2A
Lizenz: http://tobias-lib.uni-tuebingen.de/doku/lic_ohne_pod.php?la=de http://tobias-lib.uni-tuebingen.de/doku/lic_ohne_pod.php?la=en
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Inhaltszusammenfassung:

KMT2A-Translokationen spielen eine wichtige Rolle bei der Leukämogenese. Sie sind mit einer schlechten Prognose verbunden und erfordern dringend neue Behandlungsstrategien. In der Arbeit für diese Dissertation wurde das CRISPR/Cas9-System verwendet, um ein innovatives Leukämiemodell zu generieren, das auf 100% reinen KMT2A-rearrangierten (KMT2Ar) Zellen aus Nabelschnurblut basiert, die ein unbestimmtes Wachstum in Zellkultursystemen zeigen. Dieses Modell teilte die phänotypischen, morphologischen und molekularen Merkmale von Patientenleukämiezellen, sodass die Krankheit realitätsgetreu nachgeahmt werden konnte. Somit dient es als ideale Plattform für pharmakologische Studien.

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